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爱尔兰药厂研制可治疗唐氏综合症的新药

2019-10-09 18:33:05来源:励志吧0次阅读

爱尔兰Elan制药公司最近研制出一种新药,可以用来治疗唐氏综合症,以及伴随该疾病的其他医疗问题,该药将很快在美国马萨诸塞总医院,被用于人体试验测治疗唐氏综合症的临床用途。

据"波士顿环球报"报道,美国马萨诸塞大学医学院的研究人员已经通过试验表明,他们似乎可以做以往不可想象的事,---关闭患有唐氏综合症的患者体内的额外染色体,这是导致患者大脑发育有误,造成其智力残疾的祸根。虽然结果至今只是用生长在培养皿中的人体细胞来完成的,医疗小组已找到了一种方法,用来抑制唐氏综合症患者所伴随的多余的染色体活性。很有可能通过设计合适的治疗手段和方法,最终实现让额外染色体失活或)关机的可能性。如果这一设想成功的话,新的治疗方法也许可以让某些唐氏综合症的表现形式消失。(患有唐氏综合症的人,其21号染色体天生有三个,而不是正常人的两个拷贝)。

"这真的是**性的,引起我们重新思考过去不可能想到的试验-是否可以从功能上,让额外的染色体"消失"(失活),美国马萨诸塞州总医院负责唐氏综合症项目的共同主任,布赖恩-斯考特考说。"我不认为我们中任何人曾想象到这是可能的,即使作为目前该领域内的一种科学梦想。"

自从1959年发现唐氏综合症患者染色体存有异常以来,几十年中很少有人认真讨论尝试找到治疗和缓解引发该病背后复杂的生物学病因。新的研究和报道将改变讨论沉闷的现状,"波士顿环球报"报道。根据波士顿环球报,马萨诸塞总医院的研究人员在正准备启动两项药物临床试验,旨在评测实验性药物是否可提高患有唐氏综合症成年患者的认知能力。这些研究预期将在未来数月内开始。药物治疗甚至在成年患者身上也有希望起效,让唐氏综合症患者的大脑部分恢复正常运作。

基于唐氏综合症的早期发病和改变大脑发育是在母体子宫内,一些科学家认为最有效的治疗方法,也许在怀孕期间就需要着手进行(管理)。来自马萨诸塞州大学医学院的教授,医学博士珍妮·劳伦斯,也许是最早发现唐氏综合症额外染色体可以用基因沉默方式进行治疗的开拓者。

研究者们使用从患有唐氏综合症患者的皮肤细胞,重新编程所建立的干细胞作为起始材料。使用很有前途的基因活性测试方法,可证实额外的染色体已经停止运作。在没有额外染色体的脑细胞,细胞能够更加迅速地扩增,并能够更好地形成其他脑细胞的原初细胞。研究者们正在继续测试细胞之间的差异,并希望使用该技术来关闭带有唐氏综合症小鼠体内多余的染色体。

该研究论文发表之前,劳伦斯已在华盛顿特区举行的一个研究会上报告了她的结果。

"我真的相信在该次会议上(听到报告的)许多人都感到十分惊讶,"塔夫茨医学中心母婴研究所的执行董事,戴安娜-比安奇医生,告诉波士顿环球报。让她对关闭染色体对大脑细胞形成所产生的影响特别感兴趣,因为她有意想开发产前治疗方法,可让让唐氏综合症胎儿在母体子宫内实现正常的大脑发育。

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